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新型基因療法可用于治療失明

2015-10-29 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:在一只盲鼠眼部注射感光色素基因后,盲鼠會再次恢復(fù)視覺。該方法旨在治療由各種損傷或視桿細(xì)胞及視錐細(xì)胞缺失導(dǎo)致的失明。截至目前,多數(shù)治療失明的基因療法都聚焦于替換因遺傳原因?qū)е率鞯腻e(cuò)誤基因。

  經(jīng)過治療后,當(dāng)貓頭鷹俯沖而下時(shí),“盲”鼠也能迅速逃脫。這多虧一種新基因療法重新替換了眼球深部細(xì)胞使其可以感知到光。經(jīng)過治療后,在播放貓頭鷹視頻時(shí),盲鼠會像正常的老鼠一樣尋找躲避的地方。

  “你可以說它們在試圖逃跑,雖然我們并不確定。”英國曼徹斯特大學(xué)該療法設(shè)計(jì)和檢驗(yàn)團(tuán)隊(duì)共同負(fù)責(zé)人之一Rob Lucas說,“我們可以確定的是,它們在見到貓頭鷹之后,會產(chǎn)生像正常老鼠那樣的反應(yīng),但是沒有經(jīng)過治療的老鼠則會一動不動。”

  這是該團(tuán)隊(duì)作出的最有力的證明:在一只盲鼠眼部注射感光色素基因后,盲鼠會再次恢復(fù)視覺。該方法旨在治療由各種損傷或視桿細(xì)胞及視錐細(xì)胞缺失導(dǎo)致的失明。截至目前,多數(shù)治療失明的基因療法都聚焦于替換因遺傳原因?qū)е率鞯腻e(cuò)誤基因。

  新的基因療法則是讓那些視網(wǎng)膜深部的其他細(xì)胞捕捉光線。視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞的功能通常是發(fā)現(xiàn)光并將其轉(zhuǎn)化為電信號,而位于視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞之后的神經(jīng)節(jié)和雙極細(xì)胞則負(fù)責(zé)處理這些信號,并把它們傳遞至大腦。其機(jī)制是通過讓這些細(xì)胞產(chǎn)生光感色素,從而在一定程度上補(bǔ)償失去的感應(yīng)器。

  該團(tuán)隊(duì)采用了取自人類視網(wǎng)膜紫質(zhì)(視桿細(xì)胞用來感光的一種色素)的基因。他們把該基因連接在一個(gè)可以打開神經(jīng)節(jié)和雙極細(xì)胞內(nèi)部基因的“開關(guān)”上,然后通過一種病毒把這個(gè)DNA插入視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞受損的大鼠眼睛內(nèi)部。

  經(jīng)過治療后,Lucas和同事發(fā)現(xiàn),這些大鼠可以通過視覺能力分辨物體,盡管它們的視覺并不像正常的大鼠一樣好。“經(jīng)過治療后的大鼠可以分辨黑色和白色的色條。”Lucas說。

  “這是目前已知利用基因療法治療復(fù)雜視網(wǎng)膜退化的最有效的案例。”倫敦大學(xué)學(xué)院利用基因療法治療雷伯氏先天性黑內(nèi)障的Robin Ali說。

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