近日，默沙東（MSD）宣布將在圣地亞哥召開的美國風濕病協(xié)會（ACR/ARHP）2017年會上，公布其在研骨關節(jié)炎（Osteoarthritis，OA）新藥Sprifermin的2期臨床部分數(shù)據(jù)。

　　全世界約有2.37億人患有癥狀和活動限制性OA，這是全球范圍內與殘疾有關的第三大疾病。在疾病的最后階段，通常需要進行全膝置換。OA可能是美國全髖關節(jié)和膝關節(jié)置換的首要原因。目前FDA還沒有批準用于預防或減緩疾病進展的藥物。

　　Sprifermin是截短的重組人FGF-18蛋白，它可以誘導軟骨細胞增殖和促進細胞外基質（ECM）生成，因而具有促進軟骨生長和修復的潛力。默沙東目前正在進行Sprifermin針對骨關節(jié)炎的2期研究FORWARD。這是一項為期五年的多中心2期研究，目前已經完成了兩年的數(shù)據(jù)收集和分析，這部分數(shù)據(jù)將在ACR年會上公布。

　　數(shù)據(jù)顯示，這項包括549例患者的研究達到了其主要終點，與治療兩年后的安慰劑組相比，接受最高劑量的兩個sprifermin組的軟骨厚度顯示出統(tǒng)計學上顯著的劑量依賴性增加（+0.03mm，每6個月100微克sprifermin，安慰劑-0.02mm，p<0.001；+0.02mm，每12個月100微克sprifermin，安慰劑-0.02mm，p<0.001）。該療法不僅延緩了軟骨厚度的降低，而且增加了軟骨厚度，這是前所未有的。

　　“膝關節(jié)骨性關節(jié)炎可以導致患者日?；顒樱ㄈ绮叫谢蚺罉翘荩├щy，目前對于改善疾病的治療方案還有很大的需求，”FORWARD研究的主導者，馬里蘭大學醫(yī)學院風濕病學和臨床免疫學系主任MarcC.Hochberg博士說：“這些數(shù)據(jù)表明sprifermin不僅可以防止軟骨厚度下降，還可能增加膝關節(jié)骨性關節(jié)炎患者的軟骨厚度。”

　　默沙東生物制藥業(yè)務全球研發(fā)部門負責人，執(zhí)行副總裁LucianoRossetti博士說：“FORWARD試驗的結果令我們深受鼓舞，sprifermin顯示骨關節(jié)炎患者的軟骨厚度增加。我們致力于給這些尚未滿足的臨床需求帶來新的療法，而這些第二階段的數(shù)據(jù)證明了我們的承諾。”

　　我們期待骨關節(jié)炎新藥盡快進入市場，緩解患者的痛苦。

　　病理百科

　　膝關節(jié)骨性關節(jié)

　　膝關節(jié)骨性關節(jié)炎是指由于膝關節(jié)軟骨變性、骨質增生而引起的一種慢性骨關節(jié)疾患，又稱為膝關節(jié)增生性關節(jié)炎、退行性關節(jié)炎及骨性關節(jié)病等。本病多發(fā)生于中老年人，也可發(fā)生青年人；可單側發(fā)病，也可雙側發(fā)病。

　　病因

　　慢性勞損

　　長期姿勢不良，負重用力，體重過重，導致膝關節(jié)軟組織損傷。

　　肥胖

　　體重的增加和膝骨性關節(jié)炎的發(fā)病成正比。肥胖是病情加重的因素。肥胖者的體重下降則可以減少膝骨關節(jié)炎的發(fā)病。

　　骨密度

　　當軟骨下骨小梁變薄、變僵硬時，其承受壓力的耐受性就減少，因此，在骨質疏松者出現(xiàn)骨性關節(jié)炎的幾率就增多。

　　外傷和力的承受

　　經常的膝關節(jié)損傷，如骨折、軟骨、韌帶的損傷。異常狀態(tài)下的關節(jié)，如在髕骨切除術后環(huán)節(jié)處于不穩(wěn)定狀態(tài)時，當關節(jié)承受肌力不平衡并加上局部壓力，就會出現(xiàn)軟骨的退行性變。正常的關節(jié)和活動甚至劇烈運動后是不會出現(xiàn)骨性關節(jié)炎的。

　　遺傳因素

　　不同種族的關節(jié)受累情況是各不相同的，如髖關節(jié)、腕掌關節(jié)的骨性關節(jié)炎在白種人多見，但有色人種及國人中少見，性別亦有影響，本病在女性較多見。患有Heberden結節(jié)的婦女，其母親和姊妹的骨性關節(jié)炎發(fā)病率遠比無此病的家屬要高2～3倍。

　　臨床表現(xiàn)

　　發(fā)病緩慢，多見于中老年肥胖女性，往往有勞累史。

　　膝關節(jié)活動時疼痛加重，其特點是初起疼痛為陣發(fā)性，后為持續(xù)性，勞累及夜間更甚，上下樓梯疼痛明顯。

　　膝關節(jié)活動受限，甚則跛行。極少數(shù)患者可出現(xiàn)交鎖現(xiàn)象或膝關節(jié)積液。

　　關節(jié)活動時可有彈響、磨擦音，部分患者關節(jié)腫脹，日久可見關節(jié)畸形。