美國國家科學院和美國國家醫(yī)學院（NationalAcademiesofScienceandMedicine，NASEM）在2017年2月14日發(fā)布的一份報告[1]探究了能夠改變生物體基因組的新技術的影響。

　　盡管幾十年來，科學家們能夠編輯基因，但是相比以前，新的基因組編輯技術更加高效、更加精準和更加低廉。作為其中的一種新技術，CRISPR-Cas9能夠允許人們開展新的應用，包括對病毒、細菌、動物、植物和人類進行編輯。

　　比如，科學家們能夠培育抗害蟲的植物[2]。他們能夠修飾動物、細菌和病毒[3]的基因組來協(xié)助抵抗疾病和瘟疫。

　　幾乎任何想要修飾基因組的人能夠潛在地使用CRISPR基因組編輯技術[4]。這一點，以及能夠出于有益目的或有害目的使用CRISPR的事實，不禁讓人擔憂它可能變成一種大規(guī)模殺傷性武器[5]。

　　CRISPR也能夠被用來修飾人基因組。科學家們正在解決的一個重大問題是這些技術是否應當被用來修飾人生殖細胞。這些細胞產生的變化會從一代遺傳給下一代，因而被稱作生殖系修飾（germlinemodification）。

　　一些利用這些技術開展研究的科學家呼吁暫停能夠導致生殖系修飾的基因編輯[6]。其他人認為需要謹慎地使用這些技術[7]。

　　這份NASEM報告并不支持暫停這種基因編輯技術。但是它建議在授權這種應用之前，應當滿足至少10個嚴格的條件。這份報告也聲稱，在進行人生殖系修飾之前，還需開展更多的討論（在廣泛的公眾參與下）。

　　我在杜克大學科學與社會計劃上討論了CRISPR等新興技術引起的倫理和政策問題。我對不同的國家如何監(jiān)管這些技術特別感興趣。

　　這份報告說了什么？

　　對利用人細胞和組織開展的研究而言，NASEM委員會說，現(xiàn)有的規(guī)章制度和倫理體系能夠解決基因組編輯可能引發(fā)的問題。這種情形同樣適合于出于治療目的，對體內的體細胞（而不是生殖細胞）進行基因組編輯。

　　因此，盡管針對體細胞修飾的臨床試驗已被放行，但是針對生殖細胞（卵子、精子和胚胎）進行修飾的臨床試驗目前仍未放行[8]。

　　這種類型的基因組修飾讓人們對“設計嬰兒（designerbaby）”產生擔憂[9]。

　　這些問題都不是新出現(xiàn)的。差別在于科學家們比以往更接近于能夠顯著地和準確地改變人基因組[10]。

　　針對生殖系修飾給出的建議

　　這份NASEM報告作出結論：僅當滿足三個需求時，才適合對生殖細胞進行修飾。

　　第一個需求是進一步的研究應當證實在開展臨床試驗之前，相對于使用這些技術的風險而言，存在足夠多的潛在益處。

　　第二個需求是：針對這些技術的使用，公眾應當參與廣泛的對話。

　　第三個需求是應當建立一種健全的規(guī)章制度和監(jiān)管體系以便保證在利用基因組編輯改變精子、卵子或胚胎之前滿足下面的10個條件：

　　（1）僅當不存在其他的“合理的替代選擇”時，才使用基因組編輯；

　　（2）它僅用于阻止一種“嚴重的疾病或癥狀”；

　?。?）這種使用僅限于修飾“有力地證實導致或者非常傾向于患上這種疾病或癥狀”的基因；

　?。?）這種使用僅限于將基因轉化為“在人群中普遍存在的、已知與正常的健康相關聯(lián)的版本，而且沒有或者很少有證據證實副作用的存在”；

　?。?）針對使用這些技術的潛在風險和潛在健康益處，存在可靠的臨床前和/或臨床數(shù)據；

　?。?）在臨床試驗期間，針對這些技術對研究參與者的健康和安全性的影響，進行持續(xù)的和嚴肅的監(jiān)管；

　?。?）存在一種尊重個人自主性的“長期多代隨訪（long-term，multigenerationalfollow-up）”全面計劃；

　?。?）在確保最大透明度和尊重病人隱私之間保持平衡；

　　（9）持續(xù)地重新評估健康益處和風險，以及社會益處和風險，包括利用公眾提供的輸入信息；

　?。?0）建立可靠的監(jiān)管以便防止出于阻止一種“嚴重疾病或癥狀”之外的原因使用這些技術。

　　這些條件中的大多數(shù)旨在確保生殖細胞基因組編輯將僅用于阻止一種嚴重的疾病，而且這種使用的前體是不存在合理的替代方法阻止這種疾病，而且這種編輯應當處于強有力的監(jiān)督之下。其中的一些條件將很難滿足。比如，如何能夠確保長期地隨訪在基因組編輯的幫助下出生的兒童（以及他們的后代）？對到其他的國家接觸這些技術的人而言，這一點是特別難以滿足的。

　　最后，出于改良目的基因組編輯目前不予放行，而且應當進一步接受更加廣泛的討論。

　　在全球化世界中進行基因組修飾

　　這份NASEM報告援引了法國微生物學家路易斯-巴斯德（他的很多發(fā)現(xiàn)聞名于世，包括巴斯德氏殺菌法）曾經說過的話：“科學沒有家園，這是因為知識是人類的遺產。”這份報告和NASEM的人類基因編輯計劃正在特別關注國際影響。

　　一個尚未解決的問題是針對人類生殖細胞編輯給出的建議是否是廣泛的國際對話的一個良好的開始，畢竟已有一些人支持將這些建議作為實踐指南。

　　2014年的一項研究[11]發(fā)現(xiàn)在39個接受調查的國家中，已有29個國家決定禁止使用基因組編輯技術修飾人生殖細胞。在這些國家當中，奧地利、意大利、西班牙和荷蘭等國家實行禁令。阿根廷、希臘、秘魯和南非等其他國家在這方面的監(jiān)管規(guī)定比較模糊。

　　其他的基因修飾技術已被用來懷上不患上他們的父母攜帶的遺傳病的嬰兒。作為一種這樣的技術，線粒體替換療法近期已在中國[12]、墨西哥[13]和烏克蘭[14]使用過，而且可能很快會在英國[15]使用。

　　然而，在美國，在2017年4月之前有法律效力的美國國會撥款法案中的一條附加條款禁止美國食品藥品管理局（FDA）考慮任何修飾人生殖細胞的臨床試驗。對其他附加條款的了解表明這一禁令可能被無限期地延長。

　　這份報道試圖制定“一種基于基本原則的框架，而且任何國家可能改動和采用這些基本原則。但是這種框架如何能夠被當前禁止任何生殖細胞修飾的國家采用？”

　　在這個全球化世界里，病人能夠潛在地跨過邊境，接受在他們自己的國家不能夠獲得的醫(yī)學介入措施。對線粒體替換療法而言，這種情形就已發(fā)生過。一些國家可能決定放松它們的標準以便希望吸引“旅游”病人或增強它們的研發(fā)能力[16]。監(jiān)管這些技術的一種國際協(xié)議將有助制定每個國家應當遵守的一組最小的標準。

　　但是，在不遠的將來，國家之間不可能會達成任何協(xié)議。這份報告注意到在我們能夠更好地理解這些技術和監(jiān)管它們的最好方法之前，不同的監(jiān)管方法能夠在不同的國家實施。

　　不論人們是否認為達成國際協(xié)議是否是需要的或可行的，國際合成和對話似乎是對新技術進行良好治理的必要流程。