今天，安進(jìn)（Amgen）公司宣布，3期ENDNAVOR臨床試驗(yàn)的總生存期（OS）中期分析取得積極結(jié)果。該研究達(dá)到了OS的關(guān)鍵次要終點(diǎn)，與Velcade（bortezomib）加dexamethasone（Vd）的治療方案相比，KYPROLIS（carfilzomib）聯(lián)合dexamethasone（Kd）治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者后的生存時(shí)間要長(zhǎng)7.6個(gè)月（Kd的中位OS為47.6個(gè)月；Vd的中位OS為40.0個(gè)月，HR=0.79，95％CI，0.65-0.96）。基于ENDEAVOR研究中無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）的初步分析，美國(guó)、歐盟和其他國(guó)家已經(jīng)批準(zhǔn)了每周兩次施用56毫克/平方米的Kd方案。

　　多發(fā)性骨髓瘤（multiplemyeloma）是一種不可治愈的血液癌癥，其主要特征為復(fù)發(fā)性。它是一種罕見(jiàn)且非常具侵襲性的疾病，約占所有癌癥的1％。在美國(guó)，有近10萬(wàn)病人患有多發(fā)性骨髓瘤或者處于多發(fā)性骨髓瘤緩解期；每年約有3萬(wàn)名美國(guó)人被診斷患有多發(fā)性骨髓瘤，并且每年的報(bào)告死亡病例高達(dá)1.2萬(wàn)多例。

　　蛋白酶體通過(guò)分解受損或不再需要的蛋白質(zhì)而在細(xì)胞功能和生長(zhǎng)中起重要作用。KYPROLIS有效阻斷蛋白酶體功能，導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)的過(guò)度積累。因?yàn)楣撬枇黾?xì)胞更可能含有大量的異常蛋白質(zhì)，KYPROLIS可以通過(guò)這一機(jī)理引起細(xì)胞死亡。

　　KYPROLIS在美國(guó)獲得以下批準(zhǔn)：

　　與dexamethasone或聯(lián)合lenalidomide加上dexamethasone用于治療已經(jīng)接受一至三線治療的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　作為單一藥劑用于治療已經(jīng)接受一個(gè)或多個(gè)療法的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　在ENDEAVOR臨床試驗(yàn)中，對(duì)比Vd方案，929名患者的隨機(jī)化評(píng)價(jià)了KYPROLIS聯(lián)合低劑量dexamethasone（Kd），這些多發(fā)性骨髓瘤患者至少接受一種但不超過(guò)三種先前治療方案之后有復(fù)發(fā)。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是PFS，定義為從治療開(kāi)始到疾病進(jìn)展或死亡的時(shí)間。主要分析發(fā)表在醫(yī)學(xué)期刊《TheLancetOncology》上，并在處方信息中有描述。

　　詳細(xì)結(jié)果將在3月4日星期六新德里第16屆國(guó)際骨髓瘤研討會(huì)上得到公布。安進(jìn)計(jì)劃將這些結(jié)果提交給世界各地的監(jiān)管機(jī)構(gòu)，以支持ENDEAVOR研究結(jié)果的適應(yīng)癥標(biāo)簽更新。

　　安進(jìn)負(fù)責(zé)研發(fā)的執(zhí)行副總裁SeanE.Harper博士說(shuō)道：“這些結(jié)果證實(shí)了KYPROLIS對(duì)復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的優(yōu)越性。在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤中，患者很少有生存獲益。ENDEAVOR是唯一一項(xiàng)證明了與目前標(biāo)準(zhǔn)治療方案頭對(duì)頭比較后生存獲益的研究，這些結(jié)果進(jìn)一步支持KYPROLIS在這個(gè)患者群體中作為基礎(chǔ)療法。”