因終末期視網(wǎng)膜變性而失明的人數(shù)正在穩(wěn)步上升，且目前這種病情無法逆轉(zhuǎn)。然而，一項具有突破性的研究，使用干細(xì)胞技術(shù)讓人們似乎看到了一線光明。

　　晚期視網(wǎng)膜變性包括老年性黃斑變性和色素性視網(wǎng)膜炎等疾病。這是導(dǎo)致老年人發(fā)生不可逆性視力喪失和失明最常見原因。在此類疾病中，眼部對光敏感的細(xì)胞核層退化導(dǎo)致視力逐漸惡化。

　　隨著美國人口開始進(jìn)入老齡化，視網(wǎng)膜變性的患病率逐漸在增加。例如，在2000-2010年間，老年性黃斑變性的患者總數(shù)從175萬上升至207萬。

　　雖然視網(wǎng)膜外層的變性無法逆轉(zhuǎn)，但有一個可能最終有助于恢復(fù)視力的策略，即細(xì)胞替代。

　　干細(xì)胞源性的視網(wǎng)膜組織

　　細(xì)胞替代技術(shù)尚處于起步階段，但已顯示出真正大有希望。一組由MasayoTakahashi和MichikoMandai領(lǐng)導(dǎo)的，來自日本RIKEN發(fā)育生物學(xué)中心的科學(xué)家，深入?yún)⑴c了這一創(chuàng)新性研究領(lǐng)域。

　　在早期研究中，研究人員將干細(xì)胞源性的視網(wǎng)膜組織移植入終末期視網(wǎng)膜變性的動物眼內(nèi)。他們發(fā)現(xiàn)，該組織也會被迫形成結(jié)構(gòu)化的外核層，包括成熟的光感受器。

　　雖然這標(biāo)志著在該領(lǐng)域取得了一個巨大的進(jìn)步，但研究人員還未證實移植細(xì)胞是否可以恢復(fù)視力。他們最近的研究試圖填補這一空白。

　　恢復(fù)視覺測試

　　為了測試動物的視力是否恢復(fù)，研究人員將小鼠放入有兩個房間的籠子里。其中一個房間的地板在某個時間點隨機(jī)放電。在每次電擊之前，研究人員會亮警告燈。為了避免被電擊，小鼠必須看到燈亮并移到相鄰的隔壁房間。

　　測試結(jié)果超過預(yù)期，該研究使得近一半終末期視網(wǎng)膜變性的小鼠恢復(fù)了視力。如此卓越的成功是由于研究人員對細(xì)胞加以選擇的結(jié)果。之前的研究中使用的是視網(wǎng)膜細(xì)胞，而在這項研究中使用的是差分視網(wǎng)膜組織。Takahashi解釋說：

　　“三維結(jié)構(gòu)的光感受器能夠發(fā)育成更成熟、更具組織性的形態(tài)結(jié)構(gòu)，因此就能夠更好地對光反應(yīng)。從我們的數(shù)據(jù)可以看出，移植后的視網(wǎng)膜在1個月后使得小鼠對光有反應(yīng)，但由于人類視網(wǎng)膜需要較長時間才能成熟，可能需要在移植5-6個月后，其視網(wǎng)膜才開始對光有所反應(yīng)。”

　　Takahashi和他的同事們目前正在擴(kuò)展他們的研究使這項成果更適用于患者。他們已經(jīng)開始研究人類iPSC源性視網(wǎng)膜組織是否可以恢復(fù)終末期視網(wǎng)膜變性動物的視覺功能。

　　仍有許多工作要做，Takahashi很清楚：“這仍然是一個發(fā)展階段的治療，我們不能指望一下子就恢復(fù)實用視覺。我們將從能夠看到一個亮的或大的數(shù)字的最初階段開始，但希望在未來能夠做到真正恢復(fù)所有視覺功能。”