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艾曲波帕可有效改善低危MDS的血小板減少

2017-02-09 來(lái)源:醫(yī)脈通血液科  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:艾曲波帕作為第一個(gè)口服血小板生成素受體激動(dòng)劑,于2008年11月獲得FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市,用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類(lèi)藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜患者的血小板減少。

  骨髓增生異常綜合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病,特點(diǎn)是髓系細(xì)胞發(fā)育異常,表現(xiàn)為無(wú)效造血、難治性血細(xì)胞減少,而血小板減少癥是導(dǎo)致患者死亡的主要原因之一,目前現(xiàn)有的治療方法還不充分。

  艾曲波帕作為第一個(gè)口服血小板生成素受體激動(dòng)劑,于2008年11月獲得FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市,用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類(lèi)藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜患者的血小板減少。

  最近,發(fā)表于TheLancet.Haematology上的一項(xiàng)2期研究,旨在評(píng)估艾曲波帕能否緩解低危MDS和重度血小板減少癥患者的血小板減少。

  研究細(xì)節(jié)

  該研究是一項(xiàng)單盲、隨機(jī)、對(duì)照性2期試驗(yàn),納入了低?;騇DS國(guó)際預(yù)后評(píng)分中危-1、血小板計(jì)數(shù)低于30?×?109、年齡至少18歲、對(duì)替代藥物難治或不適用或治療后復(fù)發(fā)的患者。按照2:1,患者被隨機(jī)分配至艾曲波帕組(50mg~300mg)或安慰劑組,至少治療24周或直至疾病進(jìn)展。該研究的第1階段的主要研究終點(diǎn)是治療24周內(nèi)達(dá)到血小板緩解的患者比例以及安全性。

  兩組的血小板反應(yīng)率

  該研究的第1階段共納入90例患者,中位隨訪期為11周。艾曲波帕組中,28/59(47%)名患者發(fā)生了血小板緩解,而安慰劑組中有1/31(3%)的患者發(fā)生了血小板緩解。隨訪期間,21名例患者發(fā)生了至少1次嚴(yán)重出血事件(WHO出血評(píng)分≥2),安慰劑組中出血患者的比例遠(yuǎn)高于艾曲波帕組(42%vs14%)。艾曲波帕組有27(46%)名患者發(fā)生了52個(gè)3~4級(jí)不良反應(yīng),而安慰劑組有5名(16%)患者發(fā)生了9個(gè)不良事件;7/59(12%)名患者發(fā)生了急性髓系白血病轉(zhuǎn)化或疾病進(jìn)展與,而安慰劑組為5/31(16%)。

  研究結(jié)論

  對(duì)于低危MDS和重度血小板減少的患者而言,艾曲波帕有效提高了血小板計(jì)數(shù)水平,降低了出血事件發(fā)生率,耐受性良好。目前正在開(kāi)展該研究的第2階段,目的是評(píng)估艾曲波帕長(zhǎng)期的安全性和有效性,以及對(duì)患者生存期的影響。

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