與傳統(tǒng)治療相比較，在難治性克羅恩病患者中干細胞移植不能改善1年時的持續(xù)疾病緩解，而可能帶來顯著的毒性，這項研究發(fā)表在《JAMA》雜志上，醫(yī)脈通整理如下：

　　這項研究，自體干細胞移植國際克羅恩?。ˋSTIC）試驗，包括迄今為止因難治性克羅恩病接受干細胞移植的最大患者群體，代表了針對這一問題的唯一的隨機對照試驗。

　　“這些研究結(jié)果不支持造血干細胞移植（HSCT）在難治性克羅恩病患者中的廣泛應用，”ChristopherJ.Hawkey（Queens醫(yī)學中心）和同事們寫道。

　　克羅恩病能引起胃腸道炎癥。由于該疾病是長期，復發(fā)性病程，很多患者終身健康狀況不佳，生活質(zhì)量受損，同時壽命減少。標準治療包括免疫抑制劑藥物，但是某些患者不響應或者隨著時間推移響應降低。

　　應用患者自身干細胞的自體干細胞移植是為了擺脫異?？寺?，用不受約束的干細胞替代它們，可以建立一個新一代的T細胞。病例報告系列表明干細胞移植可以改善某些克羅恩病患者的疾病進展，但不是所有患者獲益。

　　這項試驗從2007年7月到2011年9月在6個歐洲國家的11個移植中心進行。隨訪在2013年3月開始。研究包括45例年齡18～50歲的患者，他們由于難治性克羅恩病而生活質(zhì)量受損，不能接受手術(shù)治療。

　　研究人員將參與者隨機分配到即刻干細胞移植（n=23例）或者延期干細胞移植1年（對照；n=22）。所有參與者都接受標準克羅恩病治療，作為必需條件。

　　研究結(jié)果顯示，干細胞移植受者和對照組之間在12個月時的持續(xù)疾病緩解的主要終點上沒有顯著統(tǒng)計學差異（8.7%vs4.5%；P=0.60）。

　　同樣地，干細胞組和對照組顯示在最后3個月的克羅恩病活動指數(shù)＜150（CDAI，這可指示疾病緩解）上（34.8%vs9.1%；P=0.052）或者免受活動性病變干擾上沒有顯著差異（34.8%vs9.1%；P=0.054）。

　　唯一的統(tǒng)計學顯著發(fā)現(xiàn)是能夠在最后3個月停止免疫抑制劑藥物的患者數(shù)量，其中干細胞組表現(xiàn)優(yōu)于對照組（60.9%vs22.7%；P=0.01）。

　　干細胞移植組發(fā)生了76例嚴重不良事件，對照組是38例（中位數(shù)差異，0；95%置信區(qū)間，-1～4；P=0.07）。一例患者接受干細胞移植后死亡。

　　在兩組中接受結(jié)腸鏡檢查的患者亞組分別基線和最后時評估。與對照組相（n=19）比較，干細胞組患者（n=21）顯示克羅恩病簡單內(nèi)鏡評分有統(tǒng)計學上的明顯改善，這提示內(nèi)鏡下黏膜愈合（P=0.03）。

　　由于克羅恩病CDAI和簡單內(nèi)鏡評分支持干細胞移植，這些改善對于難治性克羅恩病患者可能仍有臨床意義，而且也沒有其他治療方案，作者們說。然而，初治治療患者仍然應該接受低毒治療，盡管他們也可能不太有效，他們建議道。

　　研究結(jié)果還表明，在難治性克羅恩病中進行干細胞移植需要進一步研究，研究人員補充說。

　　“HSCT后最佳持續(xù)緩解可能需要維持免疫抑制治療是有可能的。對于那些之前是難治性患者來說，這可能會使他們重新恢復對治療的響應。因此，未來的試驗需要評估維持治療的獲益，”他們總結(jié)道。“毒性將是克羅恩病患者中對HSCT的最明顯障礙。因此，預測不良反應風險或?qū)χ委燀憫囊蛩罔b定將會增強這種治療在臨床實踐中的應用。”